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 MG Approbation par la Commission européenne d’une indication pour Soliris® (éculizumab) pour les patients réfractaires

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My Ahmed
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MessageSujet: MG Approbation par la Commission européenne d’une indication pour Soliris® (éculizumab) pour les patients réfractaires   Mar 22 Aoû 2017 - 12:31

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Approbation par la Commission européenne d’une nouvelle indication pour Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire
Premier et seul traitement à base de complément approuvé pour un sous-ensemble extrêmement rare de MG généralisée
August 21, 2017 11:40 PM Eastern Daylight Time
NEW HAVEN, Connecticut--([Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien])--Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) avait approuvé l’extension d’indication de Soliris® (éculizumab) pour inclure le traitement de la myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire chez les adultes porteurs des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh). Soliris est le premier et le seul traitement à base de complément approuvé dans l’Union européenne (UE) pour ce sous-groupe extrêmement rare de patients1-4. Les patients atteints de MG généralisée réfractaire peuvent avoir des difficultés à marcher, parler, avaler et respirer normalement malgré les traitements utilisés actuellement contre la MG. Les exacerbations et les crises de la maladie peuvent nécessiter des hospitalisations et des soins intensifs et peuvent menacer le pronostic vital5-7. Soliris sera lancé initialement pour cette nouvelle indication en Allemagne et Alexion évalue son introduction sur d’autres marchés européens.
« Ces patients ont besoin de toute urgence d’un traitement et le lancement d’un produit comme Soliris est prometteur car il a été démontré dans des essais cliniques qu’il pouvait améliorer leurs symptômes et leur capacité à entreprendre leurs activités quotidiennes. »
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« Les patients atteints de MG généralisée réfractaire ont essayé tous les traitements disponibles et souffrent toujours de symptômes et de complications graves qui ont des répercussions marquées sur leur vie quotidienne », a déclaré Renato Mantegazza, MD, du service de neuroimmunologie et des maladies neuromusculaires de l’Istituto Neurologico Carlo Besta de Milan, en Italie, et investigateur dans l’étude REGAIN de phase 3. « Ces patients ont besoin de toute urgence d’un traitement et le lancement d’un produit comme Soliris est prometteur car il a été démontré dans des essais cliniques qu’il pouvait améliorer leurs symptômes et leur capacité à entreprendre leurs activités quotidiennes. »
L’activation incontrôlée chronique de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire, peut jouer un rôle important dans les symptômes débilitants et les complications potentiellement mortelles associés à la MG généralisée réfractaire8-10. Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie qui inhibe spécifiquement et efficacement la voie terminale de la cascade du complément.
« Notre connaissance approfondie des maladies médiées par le complément nous a permis de développer Soliris pour le traitement des patients atteints de MG généralisée réfractaire », a déclaré John Orloff, M.D., vice-président directeur et responsable de la recherche et du développement chez Alexion. « Nous remercions les investigateurs et les patients qui ont participé à notre programme clinique et nous sommes ravis de pouvoir offrir Soliris aux patients qui souffrent toujours de cette maladie débilitante malgré les traitements actuels. »
La CE a basé son approbation de l’extension d’indication de Soliris sur les données cliniques complètes de l’étude REGAIN de phase 3 (MG-301) et de son étude de prolongation ouverte à long terme (MG-302).
La demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (sBLA) d’Alexion aux États-Unis et une demande d’indication supplémentaire au Japon relatives à Soliris pour le traitement des patients atteints de MG généralisée réfractaire porteurs des anticorps anti-RACh, ont été acceptées pour évaluation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale (MHLW), respectivement. Soliris a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de MG aux États-Unis et dans l’UE, et pour le traitement des patients atteints de MG généralisée réfractaire au Japon.
À propos de la myasthénie grave généralisée réfractaire
Les patients atteints de myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire porteurs des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) représentent un sous-groupe extrêmement rare de patients atteints de MG1-4 qui souffrent toujours de symptômes et de complications graves malgré les traitements utilisés actuellement contre la MG1-2,11
La MG est une maladie neuromusculaire débilitante chronique et évolutive qui peut survenir à tout âge mais débute le plus souvent avant 40 ans chez les femmes et après 60 ans chez les hommes5,6,12,13. Elle se manifeste en général par un affaiblissement des muscles contrôlant le mouvement des globes oculaires et des paupières, puis la maladie évolue souvent vers une forme plus grave et généralisée, appelée MG généralisée, et la faiblesse se propage alors aux muscles de la tête, du cou, du tronc, des membres et respiratoires13
Bien que la plupart des symptômes de la MG généralisée soient pris en charge par des traitements spécifiques à la MG, 10 à 15 % des patients sont considérés réfractaires, c’est-à-dire qu’ils ne répondent pas à ces traitements et qu’ils continuent de souffrir de faiblesse musculaire profonde et de symptômes graves limitant leurs capacités fonctionnelles1-2,11. Les patients atteints de MG généralisée réfractaire peuvent présenter des troubles de l’élocution, des difficultés à déglutir, une vision double ou trouble, une fatigue invalidante, une immobilité requérant de l’aide, de l’essoufflement et des périodes d’insuffisance respiratoire. Les complications, les exacerbations et les crises myasthéniques peuvent nécessiter des hospitalisations et des soins intensifs de longue durée et peuvent menacer le pronostic vital5-7
Chez les patients atteints de MG, porteurs des anticorps anti-RACh, le système immunitaire de l’organisme se retourne contre lui-même et produit des anticorps anti-RACh, un récepteur situé sur les cellules musculaires dans la jonction neuromusculaire (JNM) et utilisé par les cellules nerveuses pour communiquer avec les muscles contrôlés par ces nerfs5,6. La liaison de ces anticorps anti-RACh active la cascade du complément, une autre partie du système immunitaire, ce qui entraîne une destruction localisée de la JNM. La communication entre le nerf et le muscle est alors compromise et la fonction musculaire normale est affectée8-10,14
À propos de Soliris® (éculizumab)
Soliris® est le premier inhibiteur du complément terminal de sa catégorie qui agit en inhibant la partie terminale de la cascade du complément, une partie du système immunitaire qui, une fois activée de façon incontrôlée, joue un rôle dans les maladies graves extrêmement rares comme l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) et la myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh).
Soliris est homologué aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Japon et dans d’autres pays en tant que premier et seul traitement pour les patients atteints d’HPN et de SHUa, et dans l’Union européenne en tant que premier et seul traitement de la MG généralisée réfractaire chez les patients porteurs des anticorps anti-RACh. Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de Shiga-toxines (SHU-STEC). Pour cette innovation médicale liée à l’inhibition du complément, Alexion et Soliris ont reçu les plus hautes distinctions de l’industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du Meilleur produit de biotechnologie et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie Médicaments destinés aux maladies rares.
Pour de plus amples informations sur Soliris, veuillez consulter les informations posologiques complètes du produit, y compris l’encadré sur les MISES EN GARDE concernant le risque d’infection à méningocoques grave, disponibles sur le site [Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien].
Informations importantes concernant la sécurité
La monographie américaine de Soliris comprend les mises en garde et précautions suivantes : Des infections à méningocoques potentiellement mortelles et fatales sont survenues chez des patients traités par Soliris. Les infections méningococciques peuvent rapidement devenir potentiellement mortelles ou fatales si elles ne sont pas détectées et traitées précocement. Suivre les recommandations les plus récentes du comité consultatif des Centers for Disease Control (CDC) sur les pratiques en matière d’immunisation concernant la vaccination contre le méningocoque chez les patients présentant un déficit en complément. Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au moins deux semaines avant l’administration de leur première dose de Soliris, à moins que les risques du report du traitement par Soliris l’emportent sur les risques de contracter une infection à méningocoques. Suivre les patients afin de pouvoir dépister les premiers signes d’infections à méningocoques et évaluer immédiatement si une infection est soupçonnée. Soliris est disponible uniquement via un programme de distribution restreint dans le cadre d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS). Dans le cadre de la REMS pour Soliris, les prescripteurs doivent participer au programme. L’inscription au programme REMS pour Soliris et des informations complémentaires sont disponibles par téléphone au : 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747) ou sur le site [Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien].
Les patients peuvent être plus susceptibles aux infections, notamment à celles dues à des bactéries encapsulées. Des infections à Aspergillus se sont produites chez des patients immunodéprimés et neutropéniques. Les enfants traités par Soliris peuvent présenter un risque accru d’infections graves à Streptococcus pneumoniae et à Haemophilus influenza de type b (Hib). Le traitement par Soliris des patients atteints d’HPN ne devrait pas modifier le traitement par anticoagulant car l’effet du sevrage de l’anticoagulothérapie pendant la prise de Soliris n’a pas été établi. L’administration de Soliris peut entraîner des réactions à la perfusion, y compris anaphylactiques ou d’autres réactions d’hypersensibilité.
Chez les patients atteints d’HPN, les effets indésirables les plus fréquemment observés lors du traitement par Soliris dans les études cliniques étaient les maux de tête, la rhinopharyngite, les dorsalgies et les nausées. Chez les patients atteints de SHUa, les effets indésirables les plus fréquemment observés pendant le traitement par Soliris dans les études cliniques étaient les maux de tête, la diarrhée, l’hypertension, l’infection des voies respiratoires supérieures, les douleurs abdominales, les vomissements, la rhinopharyngite, l’anémie, la toux, l’œdème périphérique, les nausées, les infections urinaires et la pyrexie.
À propos d’Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie des patients atteints de maladies dévastatrices et rares. Alexion est le chef de file international de l’inhibition du complément qui a mis au point et commercialise le premier et le seul inhibiteur du complément approuvé pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) et de myasthénie grave (MG) généralisée réfractaire. En outre, Alexion offre deux traitements enzymatiques substitutifs très innovants aux patients atteints de troubles métaboliques mortels et extrêmement rares, d’hypophosphatasie (HPP) et de déficit en lipase acide lysosomale (DLAL). Leader de la biologie du complément depuis plus de 20 ans, Alexion centre ses projets de recherche sur des molécules et cibles innovantes dans la cascade du complément, et ses initiatives de développement sur les domaines thérapeutiques majeurs de l’hématologie, de la néphrologie, de la neurologie et des troubles métaboliques. Pour consulter ce communiqué de presse et d’autres renseignements à propos d’Alexion, rendez-vous sur le site [Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien].
[ALXN-G]
Déclaration prospective
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des énoncés concernant les bienfaits médicaux potentiels de Soliris® (éculizumab) pour le traitement de la myasthénie grave (MG) généralisée et les plans cliniques, réglementaires et commerciaux futurs d’Alexion relatifs à Soliris dans le traitement de la myasthénie grave. Les énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs pouvant faire en sorte que les plans et les résultats d’Alexion diffèrent de ceux attendus, y compris, par exemple, les risques et incertitudes liés au développement de médicaments, les décisions des agences de réglementation concernant l’adéquation de nos recherches, l’autorisation de commercialisation ou les limitations matérielles à la commercialisation de l’éculizumab pour le traitement de la MG généralisée, les retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et la livraison de nos produits et de nos produits candidats, notre incapacité à répondre de façon satisfaisante aux questions soulevées par la FDA et les autres organismes réglementaires, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne permettent pas de prédire l’innocuité et l’efficacité de nos produits dans des populations de patients plus larges, la possibilité que les essais cliniques de nos produits candidats soient retardés, l’adéquation de nos processus de pharmacovigilance et de déclaration relative à l’innocuité des médicaments, le risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas ou ne continuent pas de rembourser l’utilisation de nos produits à des tarifs acceptables ou qu’ils ne le remboursent pas du tout, le résultat de contestations et de procédures d’opposition relatives à notre propriété intellectuelle, la revendication, réelle ou potentielle, par des tiers attestant que la fabrication, l’utilisation ou la vente de nos produits porte atteinte à leurs droits de propriété intellectuelle, les risques relatifs aux enquêtes gouvernementales, y compris celles menées par la SEC et le ministère de la Justice à l’encontre d’Alexion, le risque que les démarches réglementaires anticipées soient retardées, le risque que les estimations concernant le nombre de patients atteints de MG généralisée soit exact, ainsi que divers autres risques précisés à l’occasion dans les dossiers déposés par Alexion auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »), y compris sans toutefois s’y limiter, les risques décrits dans le rapport trimestriel d’Alexion sur formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2017 et dans d’autres dossiers déposés auprès de la SEC. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter des événements ou circonstances postérieurs à la date du présent document, sauf en cas d’obligation légale.
Références
1.       Silvestri N, Wolfe G. Treatment-refractory myasthenia gravis. J. Clin Neuromuscul Dis. 2014;15(4):167-178.
2.       Howard J. Targeting the Complement System in Refractory Myasthenia Gravis. Supplement to Neurology Reviews. Févrierregul 2016.
3.       Suh J., Goldstein JM, Nowak RJ. Clinical Characteristics of Refractory Myasthenia Gravis Patients. Yale J Biol Med. 2013;86(2):255-260.
4.       Règlement (UE) n° 536/2014 du Parlement européen et du Conseil du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain abrogeant la directive 2001/20/CE. [Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien]. Consulté le 26 juin 2017.
5.       Howard JF, Barohn RJ, Cutter GR, et al. A randomized, double-blind, placebo-controlled phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2013;48(1):76-84.
6.       National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myasthenia Gravis Fact Sheet. Publié en mai 2017. [Vous devez être inscrit et connecté pour voir ce lien].
7.       Sathasivam S. Diagnosis and management of myasthenia gravis. Progress in Neurology and Psychiatry. Janvier/février 2014.
8.       Tüzün E, Huda R, Christadoss P. Complement and cytokine based therapeutic strategies in myasthenia gravis. JAutoimmun. 2011;37(2):136-143.
9.       Meriggioli MN, Sanders DB. Muscle autoantibodies in myasthenia gravis: beyond diagnosis? Expert Rev. Clin.Immunol. 2012;8(5), 427-428.
10.    Conti-Fine, et al. Myasthenia gravis: past, present, and future. J Clin Invest. 2006; 116:2843-2354.
11.    Sanders DB, Wolfe, GI, Benatar M, et al. International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2016 Jul 26;87(4):419-25.
12.    Huda R, Tüzün E, Christadoss P. Targeting complement system to treat myasthenia gravis. Rev. Neurosci. 2014; 25(4): 575–583.
13.    Meriggioli MN, Sanders DB. Autoimmune myasthenia gravis: emerging clinical and biological heterogeneity. Lancet Neurol. 2009-8(5): 475-490.
14.    Buzzard, K. A., N. J. Meyer, T. A. Hardy, D. S. Riminton and S. W. Reddel. Induction intravenous cyclophosphamide followed by maintenance oral immunosuppression in refractory myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2015;52(2): 204-210.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts

Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Médias
Arne Naeveke, PhD, 475-230-3774
Directeur général, Communications sur les produits
ou
Investisseurs
Elena Ridloff, CFA, 475-230-3601
Vice-présidente, Relations avec les investisseurs
ou
Catherine Hu, 475-230-3599
Directrice, Relations avec les investisseurs

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Docteur My Ahmed IDRISSI  
Administrateur-fondateur du Forum
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